Först med ny genterapi på barn

För första gången i Sverige kommer inom kort barn med leukemi behandlas med Car-T-celler på Akademiska sjukhuset. Det är en ny form av genterapi som utgår från celler i kroppens immunförsvar.

Målgruppen är patienter som inte svarat tillräckligt bra på gängse botande behandling med cytostatika. Behandlingen ges inom ramen för en klinisk studie.

– Vi är mycket stolta och glada över att kunna erbjuda denna möjlighet till svårt sjuka barn och ungdomar med leukemi, säger Britt-Marie Frost, sektionschef för barnonkologi på Akademiska barnsjukhuset i ett pressmeddelande.

2014 var Akademiska först i Europa med att erbjuda vuxna med leukemi och lymfom denna nya genterapi. Sedan dess har närmare 20 patienter behandlats på sjukhuset och hundratals i USA, med lovande resultat. Internationellt anses effekterna goda, framförallt för patienter med hittills obotbara lymfom och leukemier som akut lymfatisk leukemi. Flera nya läkemedel har godkänts.

– Nya behandlingsmetoder är nödvändigt för patienter som inte svarar på traditionell cytostatikabehandling eller får återfall av sjukdomen, för att skapa långtidsöverlevnad och kanske till och med bot, säger Gunilla Enblad, professor och överläkare på onkologmottagningen, Akademiska sjukhuset, som leder den kliniska studien.

Så här fungerar Car T-cell-behandling:

Car T-cell-behandling utgår från T-celler, som är en del av kroppens immunförsvar och skyddar kroppen mot exempelvis virusinfektioner. Cellerna utgör även ett försvar mot cancer men deras funktion kan hämmas av cancerceller. Före behandlingen tas t-celler från patientens blod och odlas fram på laboratorium. Via genterapi förstärks cellerna med så kallade CAR-receptorer. Resultatet blir att de lär sig känna igen och döda cancerceller samtidigt som de blir mer motståndskraftiga. När de därefter ges tillbaka till patienten förökar de sig och kan döda cancercellerna utan att ge sig på normal kroppsvävnad.