Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har utfärdat tillstånd för Sobi att gå vidare med klinisk prövning av läkemedelskandidaten SOBI003 i den första studien på människor. Dessutom har kandidaten beviljats snabbspår-status av myndigheten.

Läkemedelskandidaten i fråga är en kemiskt modifierad variant av humant rekombinant sulfamidas för behandling av mukopolysackaridos typ IIIA, MPS IIIA, som är en sällsynt ämnesomsättningssjukdom även känd som Sanfilippos syndrom typ A.

– Vi är mycket glada över att FDA gett tillstånd till klinisk prövning och även tilldelat fast track-status. Detta är viktiga steg mot att inleda den första kliniska prövningen med SOBI003 för barn som lider av MPS IIIA. Fast track-statusen är en milstople och ett erkännande av det stora medicinska behov som SOBI003 kan komma att uppfylla, sade Milan Zdravkovic, medicinsk chef och chef för forskning och utveckling på Sobi, i ett pressmeddelande.

Den kliniska prövningen med SOBI003 förväntas inledas under 2018.